诺西那生纳。 云南省第一人民医院神经内科主任医师孟强介绍,杜女士属于SMAⅡ型,这一类型患者通常在6-18个月发病,可独坐,但行走受限,病情逐渐进展,最后需要借助轮椅进行移动。“此前我们治疗的两个SMA病人脊柱条件较好,临床上属于SMA Ⅲ型,今天就已经办理出院手续了。而杜女士年纪偏大,脊柱弯曲程度比较大,治疗难度也更大一些。”
孟强还表示,SMA患者需要终生注射诺西那生纳进行治疗。“在患者首次注射诺西那生纳时,第一针在第0天腰椎穿刺后注射完成,14天后为第二针,28天后第三针,63天后第四针,经过四针后,让身体里面的药物快速达到一个负荷剂量,使脊髓退行性的运动神经元处于一种较高的药物浓度下,从而阻止运动神经元变性,在此之后,患者需要每4个月注射一针。”
“初步研究证实,诺西那生纳对于SMA是有效的,也是安全的。”孟强希望患病人群不要放弃药物治疗,从当初70万的天价药,到现在3万多一针,可以发现,国家医保也在尽力保障这些患者家庭“治得起”,尽早接受治疗就能让患者有更多生的希望以及更好的生活质量。
杜女士母亲也表示,现在女儿穿衣服、上卫生间等基本生活能力都需要外界帮助,“希望通过治疗,让她的身体能有所改善,如果能达到生活自理就好了”。
云南网记者 彭锡 实习生 张若楠 摄影报道